近日，由中国疫苗行业协会、中华预防医学会生物制品分会、中国医药生物技术协会疫苗专业委员会、中国微生物学会生物制品专业委员会共同主办的“第二十三届中国生物制品大会（CBioPC2024）”在广州隆重召开。唯源立康董事长李小鹏博士受邀出席免疫细胞、干细胞和基因治疗分会场，介绍I型单纯疱疹病毒（Herpes simplex virus type 1，HSV-1）非复制载体在基因治疗中的应用。
· HSV-1 是人类常见的易感病毒之一。由于其多种天然特性在基因治疗载体递送应用上具有巨大的潜力，包括唯源立康在内，全球还有Krystal Biotech、Replay、EG427等公司专注HSV-1非复制基因治疗载体药物开发。
· 基因载量大。HSV-1 载体可携带的外源基因可达 30 kb以上，是腺相关病毒AAV载体（4 kb）的 8 倍以上，可用于多基因或片段大的基因突变/缺陷引起的遗传病治疗。
· 高效转染能力。HSV-1 宿主细胞范围广，转染效率高，对上皮及粘膜细胞具有高效的转染性，特别适用于皮肤疾病的基因治疗，同时在神经系统疾病的治疗上具有独特优势，在国外已被广泛应用于神经系统疾病（帕金森、阿尔茨海默、慢性疼痛等）的基础研究和药物开发。
· 安全性高。不整合至细胞基因组，没有发现明显的毒性或副作用。
· 可重复使用。免疫系统产生的抗体不妨碍 HSV-1 基因治疗发挥疗效，且不会引起负面免疫反应。
李小鹏博士介绍了唯源立康通过对自主专利的 HSV-1 基因组进行分子构建，形成国内最先进的 HSV-1 载体的基因治疗药物开发技术平台。利用 HSV-1 载体独特的高效转染皮肤细胞及超大基因载量的特性，公司开发了针对皮肤疾病治疗的基因递送载体（Skin-targeted gene delivery vector，SGVec），是国内唯一成熟的专注于皮肤病基因治疗药物的研发平台。
唯源立康利用 SGVec 构建的国内首个针对皮肤遗传病-营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的基因治疗药物 WG1025 已进入 I 期临床试验阶段。同时基于 SGVec 还开发了针对皮肤相关的其他基因缺陷疾病和皮肤慢性病的基因治疗项目。
营养不良型大疱性表皮松解症是编码Ⅶ型胶原蛋白的 COL7A1 基因突变引起的一种临床症状严重的遗传性皮肤病，患者皮肤非常脆弱，轻微的机械性损伤如摩擦或敲击即可导致起疱或皮肤脱落。患此疾病的婴幼儿呈现如蝴蝶翅膀般脆弱皮肤，又被称为“蝴蝶宝贝”。WG1025 是携带人全长 COL7A1 基因的 HSV-1 载体，在研究者发起的临床研究中验证了临床疗效，于 2024 年 2 月获得国家药监局的临床试验批准，目前评估 WG1025 安全性和有效性的 I / II 期临床研究已正式启动并完成首例入组。