2024 年 5 月 15 日，北京唯源立康生物科技股份有限公司（以下简称“唯源立康”）自主研发的1类新药 WG1025 用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的安全性、耐受性、药代动力学I期研究及随机、双盲、安慰剂对照II期临床研究及扩展研究的全国首家中心启动会在南方医科大学皮肤病医院顺利召开，标志着该研究正式进入临床试验开展阶段。
该研究于 2024 年 2 月 18 日获得药物临床试验批准，由南方医科大学皮肤病医院林志淼教授领衔牵头。林志淼教授专注于遗传性皮肤病的诊断和治疗研究，他及其小组曾在国际上确定 11 种遗传性皮肤病新致病基因及发病机理，且首次在国际上命名一种遗传性皮肤病-PLACK综合症，在遗传性皮肤病及罕见病等领域以第一/通讯作者发表了 70 多篇 SCI 论文。
南方医科大学皮肤病医院主要研究者林志淼教授团队、北京唯源立康总经理李小鹏、首席科学家李劲风、副总经理杨健帅携团队共同出席了本次启动会。启动会上，林志淼教授开场致辞，对 WG1025 作为潜在的、国内第一的 DEB 基因治疗药物的认可和期待，研究团队将严格按照方案执行 WG1025-01 项目；之后，李小鹏总经理介绍 WG1025-01 项目启动会在国家药审中心（CDE）批准临床试验的第88天召开，是研究者、组长单位机构和伦理高效配合的卓越成就，表达了对组长单位研究团队的感谢，并表示将全力配合研究团队高质量开展 WG1025-01 项目。
启动会中，唯源立康CRA介绍了 WG1025-01 项目的研究概况、研究方案、研究药物、研究流程等内容。双方团队对临床试验过程中可能遇到的问题进行了详细的讨论与回答，坚信在研究团队、申办方的密切配合下，WG1025-01 项目必将高效开展，为国内 DEB 患者带来诊疗希望！
WG1025-01 项目，即“WG1025用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的安全性、耐受性、药代动力学I期研究及随机、双盲、安慰剂对照II期临床研究及扩展研究”共有 I 期和 II 期 2 个阶段的研究。I期为一项多中心、开放、单臂研究，序贯纳入成年 DEB 患者，青少年 DEB 和儿童 DEB 患者，以探索WG1025在DEB患者中的安全性。II 期为一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，用以评价 WG1025 在 2 周岁以上 DEB 患者中的安全性及有效性。研究计划在广州、成都、北京、上海、济南、武汉、重庆等全国多家城市开展。
营养不良型大疱性表皮松解症是一种临床症状严重的遗传性皮肤病，由 COL7A1基因发生突变所致 COL7 蛋白表达缺乏，COL7 蛋白是位于表皮基底膜致密层下的锚定纤维的主要组成成分，COL7蛋白缺乏使得患者皮肤非常脆弱，轻微的机械性损伤如摩擦或敲击即可导致起疱或皮肤脱落。患此疾病的婴幼儿呈现如蝴蝶翅膀般脆弱皮肤，又被称为“蝴蝶宝贝”。美国食品药品监督管理局于 2023 年 5 月批准了同为 HSV-1 载体基因治疗药物 VYJUVEK 上市用于“蝴蝶宝贝”的治疗，国内尚无同类药物进入临床试验阶段或上市。